به گزارش دلچسب
به گزارش سالمخبر به نقل از Endpoints، اهمیت این پروژه از آن جهت برجسته است که برخلاف Luxturna
که فقطً برای بیماران دارای جهش در ژن RPE65 کاربرد دارد، استارتاپ چینی مسیر متغیری را انتخاب کرده: بازبرنامهریزی سلولهای حاضر در شبکیه و تبدیل آنها به نورونهای حساس به نور، بدون نیاز به اصلاح ژن معیوب.
این ژندرمانی در مطالعه اولیه روی چند بیمار مبتلا به نابینایی ارثی مورد آزمایش قرار گرفته و در برخی از آنها بهبود قابلدقت در تشخیص نور و الگوهای بصری دیده شده است. هرچند تعداد بیماران کم بوده و تا این مدت فاصله بسیاری تا اثبات
اثربخشی قطعی باقی است، اما پژوهشگران چینی میگویند این اولینبار است که این چنین نتایجی از رویکرد «بازبرنامهریزی مستقیم سلولی» در انسان به دست میآید.
این روش، بهجای رساندن نسخه سالم ژن از یک ترکیب ویروسی برای فعالسازی مجدد مسیرهای عصبی خاموششده در سلولهای بازمانده شبکیه منفعت گیری میکند. مزیت کلیدی این رویکرد آن است که حتی در مرحله های پیشرفته بیماری وقتی که تعداد سلولهای سالم زیاد محدود است هم چنان
میتوان نورونهای تازه تشکیل کرد و کارکرد بینایی را احیا نمود.
این استارتاپ که نامش تا این مدت خارج از چین کمتر شنیده شده در تلاش است با اندوختهگذاران آسیایی و اروپایی مذاکرات جدیدی برای فراهم بودجه مطالعات بزرگتر انجام دهد. به حرف های کارشناسان، اگر دادههای بیشتری پیروزی این روش را قبول کند، چین میتواند نخستین کشوری باشد که نسل دوم ژندرمانیهای چشمی را با هزینه زیاد پایینتر از Luxturna که قیمت آن در آمریکا نزدیک به ۸۵۰
هزار دلار است داخل بازار کند.
کارشناسان بینالمللی با وجود شوق ناشی از نتایج اولیه، هشدار خواهند داد که ایمنی و پایداری تاثییر درمان بهاختصاصی در طویل مدت باید با دقت بازدید شود؛ چرا که بازبرنامهریزی سلولی میتواند تبدیل رشد نامنظم یا بیشفعال سلولهای تازه شود. با این حال، انتشار کردن این نتایج اولیه مشخص می کند رقابت جهانی برای گسترش ژندرمانیهای قابلدسترس و چندمنظوره در حال شدت گرفتن است.
دسته بندی مطالب
